Das Prüfmedikament Pegozafermin ist eine synthetische, also künstlich hergestellte Form eines natürlichen körpereigenen Hormons namens FGF21. Es wird so hergestellt, dass es länger im Körper verbleibt als die natürliche Variante. Dieses Hormon wirkt bei der Verarbeitung und Speicherung von Energie in Form von Fetten und Zuckern im Körper mit.
Bei Patienten mit SHTG ist der FGF21-Spiegel oft niedrig. Wissenschaftler gehen davon aus, dass ein höherer FGF21-Spiegel dem Körper helfen könnte, Fette und Zucker besser zu verarbeiten und damit die TG-Werte zu senken. Da Pegozafermin außerdem so konzipiert ist, dass es länger im Körper verbleibt als natürliches FGF21, bleibt mehr Zeit, um möglicherweise sehr hohe Triglyceridwerte zu senken.
Pegozafermin befindet sich in der Erprobung. Das bedeutet, dass es bisher von keiner Gesundheits- oder Aufsichtsbehörde zur Behandlung schwerer Hypertriglyceridämie zugelassen wurde.
Nicht alle Studienteilnehmer erhalten Pegozafermin. Etwa 1 von 4 Teilnehmern erhält ein Placebo, das wie Pegozafermin aussieht und ebenfalls per Injektion verabreicht wird, aber keinen Wirkstoff enthält. Weder Sie noch der Prüfarzt oder das Studienteam wissen, ob Sie Pegozafermin oder ein Placebo erhalten. Im Notfall kann der Prüfarzt das aber feststellen.
„In der Erprobung“ bedeutet, dass das Prüfpräparat nicht von Aufsichtsbehörden wie der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist und nur in klinischen Studien wie ENTRUST eingesetzt werden kann.